FDA 批准美国一公司开展基因编辑猪肾脏人体移植试验

9 月 9 日消息，科学家在猪器官人体移植效果研究领域持续取得进展，目前已准备好迈入下一阶段：开展大规模人体临床试验。

美国一家专注于培育可用于人体移植的基因编辑猪的生物技术公司 eGenesis 于当地时间本周一宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其开展猪肾脏人体移植试验。

据了解，eGenesis 公司的猪经过基因改造，使其器官与人类接受者的兼容性更强。这一研究的关键在于借助 CRISPR 基因编辑工具，敲除猪体内负责产生“α- 半乳糖”（一种碳水化合物）的基因。若不进行此项改造，人体会对猪器官产生即时排斥反应。

此前，美国已开展过少数几例此类异种器官移植手术，包括纽约大学朗格尼医学中心的猪肾脏移植手术，以及马里兰大学医学院的猪心脏移植手术。不过，这些手术的患者均已无其他治疗选择，且器官移植并非通过标准临床试验进行，而是根据特殊规定进行的，这些规定允许在特别危急的情况下，出于同情为患者使用实验性疗法。

目前，美国有超过 10 万人在等待器官捐献，其中 86% 的等待者需要肾脏移植。在大多数器官移植中心，等待肾脏移植的平均时长为 3 至 5 年。

数据显示，美国有 3700 万成年人患有慢性肾病，其中约 80 万人已发展至终末期肾衰竭。美国肾病患者协会对会员开展的一项调查显示，若 FDA 批准的猪肾脏移植技术可用，超 70% 的受访者表示愿意接受此类移植手术。

大规模临床试验将为研究人员提供机会，在更广泛的患者群体中深入了解该技术的实际效果。

联合治疗公司计划于今年启动临床试验，为首批患者进行移植手术，最终研究对象将涵盖多达 50 名患者。eGenesis 公司总裁兼首席执行官迈克・柯蒂斯则表示，公司希望在今年年底前为首位患者完成移植，并在未来两年半内累计为 33 名患者实施手术。