我国科研人员取得细胞与基因治疗新突破

近日，我国科研团队利用自主研发的自体CD19 CAR-T细胞，成功治愈了一位对多种药物失效的自身免疫性溶血性贫血（AIHA）患者。这项突破为那些常规药物治疗效果不佳的患者，提供了一种全新的挽救性治疗方案。

1月15日，这项由中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）施均、熊海清团队取得的研究成果，在《新英格兰医学杂志》周刊在线发布，标志着我国在再生医学学科领域的创新性细胞与基因治疗研究取得了新的重要进展。

据了解，AIHA是一类由于自身抗体错误攻击红细胞，导致红细胞加速破坏从而引发贫血的自身免疫性血液系统疾病。其发病率和患病率均较高，约半数患者会进展为复发或难治状态，可能引起严重感染、脓毒症、血管栓塞等并发症，致残率与致死率高达20%。

目前，AIHA的治疗主要依赖糖皮质激素及多种免疫抑制药物的长期维持，整体疗效有限，且显著损害患者的生活质量和长期健康。开发能够实现临床治愈的创新疗法，已成为亟待解决的重大临床需求。

CD19 CAR-T细胞治疗自身免疫性溶血性疾病的复发机制示意图。新华社发

针对多线治疗失败的难治/复发性AIHA患者，研究团队率先建立了细胞免疫治疗新体系，利用我国自主研发的自体CD19 CAR-T细胞进行治疗，取得了显著疗效与良好的安全性，患者实现了长期无药物治疗缓解。对于少数CAR-T治疗后复发的患者，研究团队进一步采用BCMA×CD3双特异性抗体进行精准二次挽救治疗，同样取得了成功。

研究团队还为CAR-T细胞治疗后疾病复发提供了清晰的免疫学解释，推动细胞免疫治疗从经验探索向机制引导的精准干预迈进。

中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）主任医师施均表示，AIHA的疾病复发并非治疗失败的终点，即便在CAR-T细胞治疗后再复发，仍可基于明确的免疫学机制，实施更具针对性的细胞免疫治疗策略，为构建序贯、可持续的细胞免疫治疗新模式提供了科学依据。这一突破不仅为多线难治性患者带来福音，也为常规免疫抑制剂治疗失败的AIHA患者提供了治疗新策略。

中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）主任医师施均、研究员熊海清为通讯作者，博士后李若难、主治医师潘虹、主治医师张乐乐和研究生马佳秀为共同第一作者。该研究获得了国家重点研发计划、国家自然科学基金、中国医学科学院医学与健康科技创新工程和天津市自然科学基金的支持。