FDA专家呼吁改革：美国新药早期研发为何落后中国？

当地时间2月19日，美国食品药品监督管理局（FDA）专家马蒂·马卡里公开指出，美国在创新药物的早期研发领域已明显落后于中国。他呼吁推动系统性改革，以简化新疗法临床试验的审批流程。

马卡里强调，美国提交和审批新药研究申请的过程过于冗长——从临床前研究到正式人体试验的流程耗时长达520天。相比之下，中国的同类程序仅需200天左右，并计划进一步压缩至60天，这极大加快了新药走向临床的进程。

过去几年间，中国通过大规模投资建设、庞大人才库储备以及监管改革的持续推动，使生物技术生态体系蓬勃发展，正迅速崛起为创新药强国。

摩根士丹利数据显示，中国当前进行的临床试验数量已超过美国，占全球新药批准总量的近三分之一。

相较之下，美国的创新药研发速度开始放缓。马卡里指出美国在早期药物试验方面面临的制度性困境，呼吁启动大规模改革，尤其需要优化新药研究申请的提交与受理流程。

他表示，美国在新药研究的一期临床试验环节受制于严苛流程，已落后于中国。在2月18日发表于《新英格兰医学杂志》的文章中，马卡里提出：FDA未来审批新药时，仅需基于一项关键临床试验，而不再需要沿用六十余年来“双试验”的黄金标准。

自1960年代以来，FDA审批新药时至少要求进行两项大规模、长周期的临床试验，以确保临床研究结果并非偶然，具备可重复性。不过过去五年来，FDA已默认在部分肿瘤药及罕见病药物审批中采用单项研究作为依据，约60%的新药凭借单项临床研究获得批准。

马卡里在文章中算了一笔经济账。他表示，现在进行新药研发动辄耗费数十亿美元，其中很大部分资金消耗在临床试验环节。FDA认为，单项试验能实质性降低药企研发成本，这将带来药物开发效率的激增。