中国生物制药1类创新药罗伐昔替尼片获批上市

智通财经APP讯，中国生物制药（01177）宣布，其自主研发的国家1类创新药罗伐昔替尼片（商品名：安桠®）已获得中国国家药品监督管理局（NMPA）的上市批准，适用于中危-2或高危的原发性骨髓纤维化（PMF）、真性红细胞增多症后骨髓纤维化（PPV-MF）或原发性血小板增多症后骨髓纤维化（PET-MF）成年患者的一线治疗。

罗伐昔替尼是全球首创的JAK/ROCK双靶点小分子抑制剂，通过JAK/ROCK双通路协同作用，实现抗炎与抗纤维化的双重疗效。该药物一方面通过抑制JAK1/2–STAT3/5信号通路，减少髓系细胞产生的高水平炎症细胞因子，发挥抗炎作用，改善脾脏肿大及全身症状；另一方面，通过抑制 ROCK1/2，降低骨髓纤维化患者体内辅助性T细胞的极化水平与致炎因子负荷，进一步增强抗炎效果，为疾病的长期控制提供支持。

在一项多中心、随机、双盲、双模拟、阳性药物平行对照的II期临床研究（TQ05105-II-01）中，罗伐昔替尼对比羟基脲用于治疗中危-2、高危骨髓纤维化患者展现出优异的疗效和良好的安全性。该研究共入组107例患者，按2:1随机分组接受罗伐昔替尼15mg或羟基脲0.5g，每日两次口服治疗。

疗效方面，罗伐昔替尼组经独立影像评估委员会（IRC）评估的第24周脾脏体积较基线缩小 ≥35%（SVR35）的受试者比例为58.33%，任意时间点达到SVR35的受试者比例达63.89%，SVR35平均持续时间长达8.31个月，最佳总症状评分改善≥50%（TSS50）率高达77.78%。安全性方面，罗伐昔替尼总体耐受性良好，相关研究中≥3级不良反应发生率约40%，贫血发生率约40%，治疗终止率仅 6.7%，均远低于芦可替尼。

除MF外，罗伐昔替尼在慢性移植物抗宿主病（cGVHD）治疗领域亦展现出突破潜力。目前，该产品针对cGVHD的研发进展顺利：在中国已进入III期临床试验阶段，并于2025年8月被中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）纳入突破性治疗药物程序；在美国已获准开展II期临床研究。