国家科技重大专项启动加速帕金森病iPSC新药上市

本文将聚焦于一项正在深刻重塑医学格局的前沿技术——iPSC衍生细胞治疗。近日，一场国家科技重大专项启动会在北京召开，核心产品是名为“XS411注射液”的通用型iPSC衍生多巴胺能神经前体细胞新药，专为帕金森病治疗而设计。该药物由上海士泽生物主导研发，并联合同济大学、中国食品药品检定研究院、北京天坛医院、北京协和医院等国内顶级机构共同推进。项目目标十分明确：为国内近500万帕金森病患者开辟全新的治疗途径。目前，XS411注射液已进入Ⅱ期临床研究阶段，其最终目标是成为我国首个获批上市的通用型iPSC衍生细胞治疗帕金森病的创新药物。

首先，我们来了解什么是iPSC。其全称为“诱导性多能干细胞”。通俗而言，这项技术如同对已“定型”的体细胞施加“返老还童”的魔法——通过导入特定转录因子，将终末分化的细胞（如皮肤细胞或血细胞）重编程为具备分化潜能的多能干细胞。这些细胞在基因表达、表观遗传状态、增殖与分化能力上几乎与胚胎干细胞无异，但最关键的区别在于：它完全规避了胚胎干细胞所面临的伦理争议。此外，其来源细胞更易获取，例如外周血或皮肤样本。因此，近年来iPSC已成为多能干细胞治疗产品研发的主攻方向。

然而，这里需要明确区分技术路径。传统细胞治疗多采用“自体”模式——每位患者均需单独制备专属细胞产品，周期长、成本高，难以实现大规模推广。而XS411则采用“异体通用型”路线，这意味着无需为每个患者定制，能够实现标准化生产与质量一致性控制，进而规模化供应。简言之，就是让更多患者有机会受益，而非少数人的“专属福利”。

通用型iPSC产品的制备与治疗流程

对于帕金森病患者而言，传统药物与脑深部电刺激（DBS）虽能缓解症状，但无法阻止多巴胺能神经元的持续退化，更难以实现神经功能重建。而iPSC技术的逻辑截然不同——它可将健康供体或患者的体细胞逆转成多能干细胞，再定向分化为健康的神经细胞，移植至患者脑内，替代已退变的神经元。简言之，这是从病根上进行修复，而非仅仅“控制症状”。

正是洞察到这一前沿技术的巨大潜力，2024年，北京大学毕业的李翔博士创立了士泽生物，团队重点攻关帕金森病、渐冻症、脊髓损伤、帕金森型多系统萎缩等神经系统疾病，致力于开发规模化、低成本的干细胞治疗方案。进展十分迅速——去年1月和4月，XS411先后获得美国FDA和中国国家药监局的注册临床试验批准，实现了“中美双批”。

在此次国家科技重大专项启动会上，北京天坛医院的冯涛教授公布了Ⅰ期临床研究成果：多名帕金森病患者在移植后随访期间，“关期”（即药物效果不佳的时期）的MDS-UPDRS Ⅲ运动评分、“开期”时间以及生活质量评分均较移植前显著改善。更为重要的是，所有患者均未发生与移植干细胞相关的不良事件。分子影像检查证实，移植的细胞已在脑内定植、存活、分化，并具备合成与代谢多巴胺的能力——这一结果至关重要。

国家科技重大专项启动会于近日在北京成功举办。

李翔博士还指出，这一赛道的全球竞争已日趋白热化。去年，拜耳旗下BlueRock公司开发的通用型iPSC衍生细胞产品进入关键临床阶段；今年，日本更是附条件批准了全球首款iPSC衍生细胞治疗帕金森病产品上市，并将其纳入医保。面对全球赛跑，中国正加速追赶。国家科技重大专项的启动实施，不仅将推动XS411的临床开发与产业化进程，更标志着我国通用型iPSC衍生细胞治疗帕金森病进入国家战略攻关的新阶段。这意味着，我们有望为全球再生医学提供一份中国原创的解决方案。