活力中国调研:大脑秘境如何让患者遇见光
北京脑科学与类脑研究所研发的“北脑一号”脑机系统使瘫痪患者恢复运动功能,基因疗法GA002治疗难治性癫痫、GA001助盲人恢复视觉,三大成果贯通基础研究与产业转化,为患者带来新希望。
在人体的所有器官中,大脑无疑是最为精密且充满奥秘的存在。
在一个阳光灿烂的午后,我们探访了位于北京昌平的北京脑科学与类脑研究所。金色的光线穿透玻璃窗,洒落在实验室中。这里,一系列深耕脑科学前沿领域的探索正在持续推进,并加速从实验室走向病房,为患者带来康复的希望与光明。
“别看这片电极既轻薄又柔软,它却能在大脑与外部世界之间搭建起一座‘沟通桥梁’。”北京脑科学与类脑研究所仪器仪表中心主任张垒向记者展示了其团队自主研发的“北脑一号”智能脑机系统的核心部件。
这枚柔性电极薄如蝉翼,面积不足手掌的一半。将其贴敷在硬脑膜上后,“北脑一号”即可采集128通道的脑电波信号,精准解码大脑意图,让患者实现通过“意念”控制“动作”——这意味着,患有运动或言语障碍的患者将有机会重新成为自己身体的主宰。
张垒介绍,一位因脊髓损伤导致四肢瘫痪的患者,在去年2月植入“北脑一号”后,不仅成功实现了对机械臂、肌肉刺激装置以及电脑光标的脑控操作,其上肢功能也逐步显现出康复迹象。另一名因胸腰椎段脊髓损伤导致下肢截瘫长达5年的患者,在植入“北脑一号”三个月后,从完全性的脊髓损伤逐渐恢复为不完全性脊髓损伤。这一研究成果,直接颠覆了晚期脊髓损伤功能无法逆转的传统医学定论。
据悉,今年“北脑一号”将完成全部注册临床试验的入组工作,并计划于明年正式申报医疗器械注册证。与此同时,采用不同技术路线的高性能侵入式脑机系统“北脑二号”,现已进入大动物试验阶段,并预计于今年年底启动临床试验验证。

图为北京脑科学与类脑研究所内展出的“北脑一号”智能脑机系统模型。(受访者供图)
从“读懂大脑”到“治愈疾病”:基因疗法实现新突破
如果说脑机接口技术赋予了患者重新“行动与表达”的能力,那么,由该研究所罗敏敏研究员主导成果转化、健达九州公司推出的原创基因疗法,则为难治性癫痫等疾病患者带来了实现“临床治愈”的崭新可能。
“这款名为GA002的注射液,刚刚获得临床试验许可,主要用于治疗病灶明确但难以通过药物控制的局灶性难治性癫痫。”健达九州副总经理于涛表示,该疗法基于“化学遗传学”原理,是针对该适应症开发的基因疗法,在国际上处于领先地位,同时也证明了中国具备持续研发原创药物的能力。
在帮助患者“重见光明”方面,该公司同样取得了积极进展。依托“光遗传学”技术自主研发的GA001注射液,旨在有效改善因视网膜色素变性致盲患者的视觉功能。截至目前,已有超过10位患者接受了治疗,并均实现了不同程度的视觉恢复。该药物已同步获得中美两国的临床研究许可,标志着其国际化研发进程正式启动。
于涛透露,GA001注射液的问世,源于2024年该研究所罗敏敏团队发现的一种新型光敏蛋白——视蛋白5。“这一重要的科学发现并未止步于学术论文。我们接过了这场科学接力赛的关键一棒,以精密的腺相关病毒为载体,将编码该光敏蛋白的基因,精准递送至患者眼底的视网膜神经节细胞中。”他解释道。
从基础原理到临床应用,每一步都是在科研“无人区”中艰难探索。在攻关克难的过程中,基础科研团队与产业转化团队始终并肩协作,共同优化技术方案,确保最尖端的脑科学发现能够高效转化为全球领先的治疗方案。
贯通“最先一公里”与“最后一公里”
探索脑科学从原始创新到产业转化的中国路径,正是北京脑科学与类脑研究所自2018年成立以来肩负的核心使命。截至目前,该研究所已引进高水平科学家40位,获批17项由研究者发起的临床试验。其中,脑机接口技术以及针对失明、癫痫的基因治疗药物,已有3项进入注册临床试验阶段。
北京脑科学与类脑研究所的实践,是北京充分发挥其科教人才优势,将基础研究的“最先一公里”与产业转化的“最后一公里”有效贯通的生动例证。
从今年1月北京发布中试平台新政策,对人工智能、医药健康等国际引领产业的新建中试平台最高给予1亿元补助,到今年4月北京市教委、市科委等部门陆续发布促进首都高校科技成果转化的若干措施、支持校(企)合作平台建设工作措施——一系列密集出台的政策文件,正有力推动创新链与产业链的无缝衔接。
这里有仰望星空、攻坚未知的科技高度,更有守护生命、温暖人心的民生温度。
植根于北京这片创新沃土,科技的种子正在不断生根发芽。越来越多源自中国的治疗方案正走向世界舞台,为重燃更多患者的人生希望带来光明。(记者潘洁、余佩璇、鲍赫)
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